研究提出用单臂试验与外部数据摘要估计疗效

Riddhiman Saha 等人提出一种方法：只用单臂试验的患者级数据，加上外部对照组已发表的少量数据摘要，推断试验疗法的治疗效果，以绕开外部对照组个体患者数据因隐私和经济原因常无法获取的问题。 研究同时引入“潜在效应区间”（IPE），用来量化缺少对照组个体数据带来的不确定性。模拟和案例研究显示，IPE 能判断现有摘要是否足以准确估计治疗效果，并可支持新疗法的早期开发决策。这些结论来自研究者的模拟与案例研究，并非已验证的临床效果。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。